Ensaios clínicos de novo tratamento para cardiomiopatia hipertrófica trazem esperança aos pacientes

Cardiomiopatia hipertrófica, uma condição que afeta o músculo cardíaco, afeta cerca de 1 em cada 500 pessoas. Enquanto muitas pessoas conseguem controlar seus sintomas através de hábitos de vida saudáveis, para outras os sintomas podem piorar com o tempo.

Essas pessoas têm um risco maior de desenvolver outras complicações de saúde, assim como morte súbita cardíaca, e morte por insuficiência cardíaca. Felizmente, as taxas de mortalidade por cardiomiopatia hipertrófica são bastante baixas - cerca de 1% dos casos por ano.

O tratamento da cardiomiopatia hipertrófica atualmente foca no alívio dos sintomas. No entanto, ensaios clínicos sugerem que um novo medicamento pode ser capaz de tratar a causa subjacente da condição.

O que é cardiomiopatia hipertrófica?

Pessoas com cardiomiopatia hipertrófica têm um músculo cardíaco espessado. Normalmente, a condição é causada por genes anormais que fazem com que as paredes do ventrículo esquerdo (câmara do coração) se contraiam com mais força e se tornem mais espessas. Isso afeta a capacidade do coração de bombear sangue para o resto do seu corpo porque:

• O músculo cardíaco pode estar mais rígido, o que significa que ele não consegue receber tanto sangue entre as batidas.

• O fluxo de sangue para a sua aorta (a maior artéria do corpo) pode estar obstruído.

• As válvulas do seu coração podem ficar com vazamentos, permitindo que o sangue flua para trás e reduzindo a eficiência do enchimento das câmaras do coração.

A maioria das pessoas não apresenta sintomas e continua a levar uma vida normal. Elas podem ser aconselhadas a gerenciar sua doença implementando mudanças no estilo de vida que reduzam a pressão sobre o coração e previnam danos. Isso pode ajudar a diminuir o risco de a condição piorar e resultar em outras complicações de saúde.

Mudanças no estilo de vida que podem ajudar a controlar a cardiomiopatia hipertrófica

• Alcançar ou atingir um peso saudável.

• Limitando o consumo de álcool.

• Parar de fumar.

• Abster-se de atividades extenuantes exercício, se aconselhado.

Sintomas da cardiomiopatia hipertrófica

• Falta de ar.

• Dor no peito (angina).

• Palpitações.

• Tontura e desmaios.

Para aqueles que apresentam sintomas, eles podem variar em gravidade e podem não se manifestar imediatamente.

Tratamento existente para sintomas de cardiomiopatia hipertrófica

Atualmente, o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica inclui medicamentos que podem aliviar esses sintomas. Esses medicamentos podem melhorar a qualidade de vida de uma pessoa.

Isso inclui:

• Betabloqueadores - diminuir a frequência cardíaca e fazer com que o coração se contraia com menos força, o que permite mais tempo para o ventrículo se encher com mais sangue a cada batida.

• Medicamentos antiarrítmicos - tratar e prevenir ritmos cardíacos anormais (arritmias) ajudando a corrigir os impulsos elétricos no coração.

• Medicamento anticoagulante - se você desenvolver fibrilação atrial (a arritmia mais comum no Reino Unido) este medicamento afina o sangue para ajudar a prevenir a coagulação sanguínea.

Em casos graves, a cirurgia pode ser uma opção. Os tipos de procedimentos incluem:

• Uma operação para remover um segmento de músculo espessado (miectomia).

• Injeção de álcool nos pequenos vasos sanguíneos para destruir o músculo (ablação septal por álcool).

• Valve substituição.

• Transplante de coração (muito raramente).

Possíveis complicações

Para muitas pessoas que tomam medicamentos para o tratamento da cardiomiopatia hipertrófica, a qualidade de vida pode melhorar significativamente. Isso ocorre porque, uma vez que a pessoa para de crescer, o espessamento do músculo cardíaco muitas vezes para e permanece estável.

No entanto, outros descobrem que, à medida que o músculo cardíaco endurece, sua condição pode piorar progressivamente e causar outros problemas de saúde.

As complicações de saúde da cardiomiopatia hipertrófica incluem:

• Arritmias - ritmos cardíacos anormais.

• Endocardite infecciosa.

• Morte súbita - isso é raro e provavelmente devido a um início grave e súbito de arritmia.

Ensaios clínicos de mavacamten

Os ensaios clínicos de um novo medicamento chamado mavacamten mostraram resultados promissores, tanto em termos de melhoria dos sintomas quanto no tratamento da causa subjacente da condição. Este novo medicamento está atualmente em revisão antes que sua eficácia e segurança sejam aprovadas.

Se o mavacamten for aprovado pelos reguladores de medicamentos com base nesses estudos, será o primeiro medicamento disponível que melhora a própria condição. Esta é uma perspectiva empolgante que traz esperança para aqueles que vivem com o medo de que sua cardiomiopatia hipertrófica possa progredir e causar complicações potencialmente fatais.

Como o mavacamten funciona?

O Mavacamten reduz a espessura das paredes do músculo cardíaco e melhora o fluxo sanguíneo através do coração. O medicamento tem como alvo uma proteína responsável pelas contrações do músculo cardíaco. Em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica, as paredes espessadas do músculo cardíaco se contraem mais intensamente do que deveriam. Este medicamento atua reduzindo a intensidade dessas contrações, permitindo que mais sangue seja bombeado para dentro e para fora do coração.

Como este tratamento para cardiomiopatia hipertrófica poderia beneficiar os pacientes?

Os ensaios clínicos sugerem que o mavacamten pode melhorar o estado de saúde em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica sintomática, incluindo melhorias no fluxo sanguíneo, sintomas, bem-estar e capacidade de participar em atividades diárias. O medicamento parece agir rapidamente, pois essas mudanças foram observadas logo após o tratamento.

Mais dados são necessários para determinar os resultados a longo prazo da capacidade deste medicamento de tratar a causa subjacente da condição. No entanto, isso oferece alguma esperança de que no futuro possamos ter um tratamento que possa ajudar a interromper a progressão da cardiomiopatia hipertrófica em algumas pessoas. Uma redução no risco de outras complicações de saúde poderia melhorar as taxas de mortalidade.

Quais são os próximos passos?

Por enquanto, a análise dos dados está em andamento. Em 18 de novembro de 2021, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) estendeu a revisão deste tratamento para cardiomiopatia hipertrófica até abril de 2022. Embora nenhum novo estudo tenha sido solicitado, a estratégia de avaliação de risco permanece em revisão.

Bristol Myers Squibb, que desenvolveu o novo medicamento, permanece confiante no mavacamten: "Este inibidor de miosina cardíaca de primeira classe demonstrou melhorias clinicamente significativas nos sintomas, no estado funcional e na qualidade de vida," diz Samit Hirawat, vice-presidente executivo e diretor médico de desenvolvimento global de medicamentos.

"Estamos ansiosos para continuar a trabalhar em estreita colaboração com a FDA para levar este importante medicamento aos pacientes."