Estudo não intervencional da soroprevalência de anticorpos pré-existentes contra o vetor viral associado ao adenovírus (AAV9) e a progressão da doença em pacientes com cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito associada à plakofilina 2 (PKP2)
Este estudo é para pessoas com idades entre 14 e 65 anos que têm uma condição cardíaca chamada Cardiomiopatia Arritmogênica do Ventrículo Direito (CAVD) que está ligada a uma alteração específica no gene PKP2. É chamado de estudo 'não intervencional' porque você não receberá novos tratamentos ou medicamentos. Em vez disso, os pesquisadores querem observar como sua condição muda naturalmente ao longo do tempo. Eles também verificarão seu sangue para certos anticorpos (AAV9) que podem ser importantes para futuros tratamentos de terapia genética. Participar significa compartilhar informações das suas consultas médicas regulares e possivelmente fornecer uma amostra de sangue a cada ano por até cinco anos. Isso ajuda os especialistas a entender melhor a CAVD e desenvolver novos tratamentos.
Em resumo
Sobre o que é este estudo?
Este estudo está investigando uma condição cardíaca chamada Cardiomiopatia Arritmogênica do Ventrículo Direito, ou ARVC. Especificamente, foca na ARVC causada por uma alteração em um gene chamado PKP2. Este é um estudo "não intervencionista", o que significa que, se você participar, não receberá novos medicamentos, tratamentos ou procedimentos experimentais. Em vez disso, os médicos querem observar como sua condição muda e se desenvolve naturalmente ao longo do tempo.
Os principais objetivos são dois: primeiro, entender a evolução natural da ARVC em pessoas com essa alteração genética específica. Isso ajuda os médicos a aprender mais sobre a condição e como ela progride. Em segundo lugar, o estudo verificará a presença de certos anticorpos (chamados AAV9) no seu sangue. Esses anticorpos são importantes porque, se você os tiver, eles podem afetar a possibilidade de você receber certos tratamentos de terapia genética no futuro. Coletar essas informações agora ajuda os pesquisadores a se prepararem para desenvolver novos tratamentos.
Mesmo que você não esteja interessado em terapia genética, ou se não achar que seria elegível, sua participação é realmente valiosa. Ao participar, você está ajudando médicos e cientistas a aprender mais sobre ARVC. Esse conhecimento pode levar a um melhor cuidado e ao desenvolvimento de novos tratamentos para pessoas que vivem com essa condição no futuro.
Pontos principais
- Este estudo observa ARVC causada por um gene específico (PKP2).
- Não serão administrados novos medicamentos ou tratamentos; trata-se de monitorar sua condição.
- Pesquisadores verificarão certos anticorpos (AAV9) importantes para futuras terapias genéticas.
- A participação ajuda os cientistas a aprender mais sobre ARVC e a desenvolver melhores tratamentos.
- Você continuará com seus cuidados médicos habituais; o estudo envolve compartilhamento de dados e exames de sangue anuais.
- Você pode parar de participar a qualquer momento.
Quem pode ser elegível?
Para poder participar deste estudo, você precisa ter entre 14 e 65 anos de idade. Você deve ter sido diagnosticado com ARVC e atender a critérios específicos para a condição, além de ter uma alteração confirmada no seu gene PKP2. Você também deve ter um dispositivo cardíaco implantado (como um CDI) que esteja funcionando corretamente.
Existem algumas razões pelas quais você pode não conseguir participar. Por exemplo, se você estiver atualmente tomando certos medicamentos fortes que afetam seu sistema imunológico, ou medicamentos para certas infecções como Hepatite B ou C, ou HIV. Você também não pode ter feito um transplante de coração ou ter recebido qualquer terapia genética antes, mesmo que tenha sido para uma condição diferente.
Finalmente, se você já está participando de outro ensaio clínico onde recebe um novo medicamento ou tratamento, geralmente não pode participar deste estudo ao mesmo tempo. No entanto, se você estiver em outro estudo observacional (como este), ainda poderá participar, mas isso será decidido pelos médicos.
Este estudo pode ser adequado para você?
Responda a estas perguntas rápidas para ver se você pode ser elegível. Este é apenas um guia — a decisão final é da equipe de pesquisa.
- Você tem entre 14 e 65 anos?
- Você tem ARVC diagnosticada por um médico, ligada a uma alteração no gene PKP2?
- Você tem um dispositivo cardíaco implantado (como um CDI) que funciona?
- Você não está atualmente tomando medicamentos imunossupressores fortes ou tem histórico de infecções específicas (como Hepatite B/C, HIV)?
- Você nunca fez terapia genética ou um transplante de coração?
- Você geralmente não está em outro ensaio clínico que lhe oferece novos tratamentos?
O que envolve a participação?
Se você decidir participar deste estudo, não receberá novos medicamentos ou tratamentos. Você continuará a receber seus cuidados médicos habituais de seus próprios médicos. O estudo envolverá o compartilhamento de informações das suas consultas e avaliações médicas regulares. Serão coletadas amostras de sangue uma vez por ano para verificar certos marcadores relacionados ao seu coração e outros indicadores de saúde por até cinco anos. Você também poderá ser solicitado a preencher questionários sobre seu bem-estar e qualidade de vida.
Se isso ainda não faz parte do seu cuidado habitual, você precisará usar um monitor cardíaco anual (como um monitor Holter) por um período para verificar o ritmo do seu coração. Com sua permissão, pode haver também uma coleta única de amostra de sangue para analisar suas informações genéticas para pesquisa. O estudo durará até cinco anos, mas você é livre para parar de participar a qualquer momento.
Riscos e benefícios potenciais
Localizações (21)
- Universidade da Califórnia, São FranciscoCódigo postal verificadoSão Francisco, Estados Unidos· Recrutamento
- Universidade do Colorado, DenverCódigo postal verificadoAurora, Estados Unidos· Recrutamento
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- Hospital Universitário de NantesCódigo postal verificadoNantes, França· Recrutamento
- Hospital Pitié-SalpêtrièreCódigo postal verificadoParis, França· Recrutamento
- Hôpital Haut-LévêqueCódigo postal verificadoPessac, França· Recrutamento
Perguntas frequentes
O que é ARVC?
ARVC é uma condição cardíaca onde parte do músculo do coração é substituída por tecido gorduroso e fibroso, o que pode causar batimentos cardíacos irregulares.
O que é um estudo 'não intervencional'?
Isso significa que você não receberá novos medicamentos ou tratamentos; os médicos simplesmente observarão sua saúde e coletarão informações do seu cuidado habitual.
Por que você precisa verificar a presença de anticorpos AAV9?
Os anticorpos AAV9 são importantes porque sua presença pode afetar se novos tratamentos de terapia gênica poderiam funcionar para você no futuro.
Participar envolverá visitas extras ao médico?
Você continuará com seus cuidados habituais. O estudo coletará informações dessas visitas e pode envolver uma coleta de sangue anual e possivelmente um monitor cardíaco anual, se já não fizer parte da sua rotina.
Quanto tempo estarei no estudo?
O estudo coletará informações por até cinco anos, mas você pode optar por parar de participar a qualquer momento.
Como saber mais
Matthew Pollman, MD
Sempre consulte seu médico ou especialista antes de decidir participar de um estudo.
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